基因編輯Editas Medicine如期取得進展

Motley Fool Staff
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Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)在早前公佈2019年第二季業績，再一次確定，其正如期推進旗下主要開發中藥物EDIT-101的歷史性劑量遞增試驗(dose-escalation trial)，同時加快未來實驗性藥物(experimental medicines)的時間表。這間基因編輯技術專門公司的上一任行政總裁在本年初突然離任後，亦委任一名常設行政總裁，作為掌舵人。

讓我們深入剖析，以更全面了解EDITAS在上半年結束後的表現，以及未來季度的計劃。

Editas Medicine業績：（原始數據）：

項目

2019年第二季

2018年第二季

按年增長

合作項目及其他R&D收入

233萬美元

737.2萬美元

(68.4%)

GAAP淨收入（虧損）

(3,378.6 萬美元)

(3,872.3萬元)

不適用

GAAP每股淨收入（虧損）

(0.69美元)

(0.82美元)

不適用

資料來源：EDITAS MEDICINER&D = 研究及開發；GAAP = 通用會計原則。

Editas Medicine於這一季表現如何？

  • Editas收入下跌，主要受到其與賽基(Celgene) (NASDAQ:CELG)訂立的合作協議項下已確認較少收入，以及其於去年第二季訂立授權協議所影響。

  • 研發開支減少28%至2,360萬元（美元，下同），主要由於相比去年第二季，再授權及成事付款開支減少。

  • Editas第二季的現金及現金等價物以及有價證券為3.179億元，較上一季約3.42億元減少。雖然如此，Editas提醒投資者，有關資金可應付至少24個月的營運及資本開支。

  • Editas已為針對第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)的EDIT-101療法開始篩查患者。該公司維持預期在2019年下半年，將招募18名年齡為3歲及以上的患者參與1/2期開放式(open-label) 劑量遞增研究，開創歷史上首個CRISPR藥物的「活體內」 （在活體內進行編輯）試驗。

  • Editas預期於2019年底前準備就緒，為治療遺傳性眼疾「2A型遺傳性耳聾-色素性視網膜炎綜合症」(Usher syndrome type 2a)( USH2A)的實驗性藥物進行IND可行性研究（IND指試驗用新藥）。

  • 鐮刀型紅血球疾病(Sickle Cell Disease)和地中海貧血(Beta-thalassemia)的可能療法EDIT-301亦正進行IND可行性研究。Editas計劃在2019年醫學會議上公佈EDIT-301的臨床前活體試驗數據。

  • Editas亦正在科羅拉多州波德建設符合良好生產規範的廠房，以供應引導核糖核酸(guide RNA)及核糖核蛋白(ribunucleoprotein)，支持EDIT-301的開發工作。該廠房預期於2020年開始投入運作。

  • Editas現正推動針對癌症的基因工程細胞藥物，包括與賽基(Celgene)的朱諾治療(Juno Therapeutics)合作推出的基因工程T細胞藥物，以及其全資擁有的基因工程自然殺傷細胞(NK cell)計劃。

  • 在筆者撰寫本文當日，Editas正式宣佈委任Cynthia Collins為其常設行政總裁。自Katrine Bosley 於三月初辭任後，Collins一直擔任Editas的臨時行政總裁。

管理層有何說法？

Collins表示她「在這個對公司而言令人振奮的時刻，獲委任為行政總裁感到欣慰及榮幸。」。她亦提到：

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「我們的團隊正在為 「活體內」 CRISPR 藥物的首個臨床試驗招募患者，並預期將進行劑量試驗，締造歷史。在我們為公司發展揭開新一章的同時，我們亦推進更廣泛種類的研發中 「活體內」 CRISPR藥物，包括我們的尤塞氏綜合症(Usher syndrome)計劃，以及針對血色素病變及癌症的基因工程細胞藥物。」

展望未來

Editas並無提供具體季度收入或盈利指引。不過，該公司有效向投資者傳遞，在早期階段投資者可能希望獲得的所有資訊，由EDIT-101的劑量試驗如期進行，至持續分配資金，以支持不斷擴大的其他實驗性藥物組合。

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本文所提供的信息僅供一般參考之用，並不構成任何個人化的投資勸誘或建議。作者沒持有以上提及的股票。

The Motley Fool Hong Kong Limited(www.fool.hk) 2019

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