【公告】逸達接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知新藥FP-045得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗

日 期:2020年09月15日

公司名稱:逸達 (6576)

主 旨:逸達接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知新藥FP-045得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗

發言人:詹孟恭

說 明:

1.事實發生日:109/09/15

2.公司名稱:逸達生物科技股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:接獲美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)通知,本

公司ALDH2(醛去氫酉每)活化劑全新成分新藥FP-045得啟動范可尼貧血症(Fanconi

Anemia)之二期臨床試驗。

6.因應措施:無

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號:ALDH2(醛去氫酉每)活化劑全新成分新藥FP-045

二、用途:治療罕見疾病范可尼貧血症

三、預計進行之所有研發階段:二期臨床試驗、三期臨床試驗、新藥查驗登記申請送件

及審查

四、目前進行中之研發階段:

(一)提出申請/通過核准/不通過核准:得啟動二期臨床試驗

(二)未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險及因應措施:不適用

(三)已通過目的事業主管機關許可者,未來經營方向:依試驗計畫進行二期臨床試驗

(四)已投入之累積研發費用:因涉及未來國際授權談判資訊,為避免影響授權金額且

為保障投資人權益,暫不揭露

五、將再進行之下一研發階段:

(一)預計完成時間:依照試驗計畫進行,實際執行時間依據收案狀況而定

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(二)預計應負擔之義務:無

六、市場現況:

范可尼貧血(Fanconi anemia,FA)是一種罕見的遺傳疾病,由DNA修復蛋白質族

群中的遺傳缺陷引起。范可尼貧血患者之臨床症狀因人而異,通常包括骨髓衰竭、

各種型態的身體畸形及罹癌風險高,其中約75-90%的范可尼貧血患者在10歲前被

診斷出骨髓衰竭,導致全血造血功能缺陷,影響紅血球、白血球及血小板之生成,

因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。此疾病發生率在美國約為十三萬分

之一,因尚無有效治療方式,患者平均存活壽命為20-30歲。

動物實驗證實ALDH2缺乏或降低活性會加速小鼠骨髓衰竭,此現象也已於范可尼貧

血患者得到驗證。Hira等人檢測了64位日本FA患者,發現ALDH2的變異與骨髓造血

衰竭的加速進展具有關聯性,此外,具ALDH2缺陷的患者罹患特定部位畸形也更頻

繁。上述結果顯示ALDH2活性會影響范可尼貧血的發病機制,最新的研究也證明增

加ALDH2的活性也可降低酒精及乙醛對小鼠造血幹細胞的傷害。

逸達開發之FP-045為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑,細胞研究證實,

FP-045可有效提升ALDH2的活性,保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康

成長,將有潛力預防或治療早期骨髓衰竭,減緩患者骨髓衰竭之進程。目前市面上

無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展,若成功上市,FP-045將成為全球唯一針

對范可尼貧血之藥物。

七、新藥開發時程長、投入經費高且申請藥證之時程有其不確定性,此等可能使投資面

臨風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。