【公告】生華科開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於治療皮膚癌基底細胞瘤(BCC)已進入人體臨床一期第二階段療效擴增族群試驗,並於109年8月12日完成第一位病人收案並依照療程給藥

日 期:2020年08月12日

公司名稱:生華科 (6492)

主 旨:生華科開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於治療皮膚癌基底細胞瘤(BCC)已進入人體臨床一期第二階段療效擴增族群試驗,並於109年8月12日完成第一位病人收案並依照療程給藥

發言人:宋台生

說 明:

1.事實發生日:109/08/12

2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

(1)本公司開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)已正式進入人體臨床一期第二階段-療

效擴增族群試驗,並已於108年8月12日於佛羅里達州之 H. Lee Moffitt癌症中心

及研究所(H.Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute Hospital,

Inc.)完成第一位病人投藥。

(2)此項人體臨床試驗採一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort),係符合

FDA為加速新藥開發,最新指引所設計,規劃如下:

(a)一期臨床劑量安全性試驗階段: 已完成收案,進行藥物安全性確認及劑量探索,

開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)已經初步展現於晚期基底細胞癌病患的安

全性及觀察到早期療效,相關試驗論文已於2020年ASCO網站上線連結如下:

A Phase 1 Study of CX-4945 Administered orally twice daily to patients

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with advanced basal cell carcinoma

https://meetinglibrary.asco.org/record/191797/abstract

(b)療效擴增族群試驗: 規劃在美國啟動6個臨床中心,收案20人,執行開放性的人

體試驗,2個cohort分別納入接受SMO抑制劑治療已產生抗藥性、面臨無藥可醫

的局部晚期和癌細胞已經轉移的BCC病患。冀透過療效擴增族群試驗,取得概念

性驗證(Proof of Concept),接著進入樞紐性試驗(pivotal trial),加速

CX-4945的開發與上市。

(3)根據多項研究指出,逾九成基底細胞癌患者其致病原因和刺蝟訊號傳導路徑

(Hedgehog signal pathway)有關。生華科新藥Silmitasertib為高度專一性的CK2蛋

白激酉每抑制劑,在多項臨床前研究發現,其為刺蝟訊號傳導路徑極重要的調控因

子,對Hh pathway下游包括GLi等蛋白基因具制約及調控作用。

(4)本公司開發中新藥Silmitasertib目前應用於包括:

A:基底細胞癌一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort)

B:膽管癌I/II期臨床試驗,於美國、韓國及台灣進行以併用兩種化療藥物

Gemcitabine及Cisplatin做為膽管癌第一線治療臨床試驗。

C:髓母細胞瘤(兒童腦瘤一種)人體第I/II期臨床試驗,此試驗獲得美國國衛院NIH

旗下癌症研究中心抗癌計畫CTEP贊助臨床經費三百萬美元,同時由美國兒童腦瘤

聯盟(PBTC)負責執行,已於108年7月同步於全美旗下12所兒童醫院及癌症中心

全面啟動收案。本公司已於今年七月初接獲美國食品藥物監督管理局FDA

(U.S. Food and Drug Administration)正式來函Silmitasertib (CX-4945)取得

兒童惡性腦瘤-髓母細胞瘤之「罕見兒科疾病認定」(Rare Pediatric Disease

Designation, RPD),獲此項罕見兒科疾病認定,Silmitasertib (CX-4945)未來

在核准上市後可取得優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV),不但藥證

審查期可大幅縮短至六個月,PRV具交易性也可以出售給其他藥廠 。

D:新冠病毒(SARS-CoV-2)一系列相關試驗規劃中,合作單位包括美國國衛院等,請參

考本公司109年4月9日重訊。

單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹

慎投資。

6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥名或代號:Silmitasertib (CX-4945)

(2)用途:基底細胞瘤 (Basal Cell Carcinoma, BCC)

(3)預計進行之所有研發階段:一期人體臨床試驗及療效擴增族群試驗

(4)目前進行中之研發階段:CX-4945現正用於治療膽管癌人體二期臨床試驗、基底細胞

瘤一期/療效擴增族群試驗、髓母細胞瘤一/二體臨床試驗

A.提出申請/通過核准/不通過核准:不適用

B.未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險及因應措施:不適用

C.已通過目的事業主管機關許可者,未來經營方向:本公司將完成基底細胞瘤(Basal

Cell Carcinoma)人體一期臨床及療效擴展族群(Expansion cohort)試驗,並往下

一階段樞紐性試驗(pivotal trial)邁進,或完成療效擴展族群(Expansion cohort

)臨床試驗後與其他藥廠進行可能之授權或共同開發。

D.已投入之研發費用:因涉及未來國際授權談判資訊,為避免影響授權金額,以保障

投資人權益,暫不揭露。

(5)將再進行之下一研發階段:

A.預計完成時間:將依相關法規及臨床進展揭露相關訊息

B.預計應負擔之義務:不適用

(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊:基底細胞

瘤(BCC)是最常見的一種惡性皮膚癌,全美一年的新增病例約430萬人,並導致3千人

死亡。除了紐澳、北美,包括歐洲、中國大陸及日本等都是較高盛行率發生的地區。

a.由美國藥廠Genentech所開發的Vismodegib,在2012年1月被美國FDA核准,是全球

市場第一個治療轉移性、局部晚期、無法手術切除或無法接受放射線治療BCC患者

的標靶藥物,其作用機制靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因,進而抑制癌細胞DNA

進行修復,促進凋亡。據研究指出超過九成的BCC患者其致病原因都和Hh訊號傳導

路徑相關。根據GlobalData的資料,Vismodegib 2018年全球的銷售金額達2.58億

瑞士法郎(約折合2.6億美元);另外Cowen & Co.的分析報告預測到2022年,

Vismodegib的銷售高峰(peaksales)將達到5.33億美元。

b.市場上第二個治療BCC的標靶藥物是由瑞士大藥廠諾華開發的Sonidegib,在2015

年7月被美國FDA核准,主要針對局部晚期、無法手術切除或無法接受放射線治療

的BCC病患,同樣是靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因。諾華已於2016年底將此

藥物以1.75億美元出售給總部位於印度的Sun Pharmaceutical Industries Ltd。

GlobalData資料預測到2024年,Sonidegib的銷售高峰將達到6.53億美元。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風險,

投資人應審慎判斷謹慎投資。